在大家的认知中，白血病似乎一直都是不治之症！
但最近美国上市的这个医疗产品，给白血病患者带来希望！
8月30日晚11时许，美国食药监局（FDA）官网发布消息称，
他们做出历史性决定，批准了美国境内首款基因治疗方案、CAR-T治疗产品、诺华公司的CTL019，在美国上市。
CTL019治疗什么病？
CTL019产品的商品名称是Kymriah。
Kymriah用于治疗3岁-25岁的急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性患者。
FDA官网消息称，涵盖63名难治性或复发性白血病患儿或年轻患者的临床试验显示，CTL019治疗后，患者三个月内的缓解率达到83%，证实了该治疗方案或药品的安全性和有效性。
CAR-T疗法到底是个啥？
据河南省肿瘤研究院院长、省肿瘤医院副院长宋永平介绍，白血病和淋巴瘤是恶性程度极高的肿瘤，一旦传统的治疗方法如化疗、靶向治疗或造血干细胞移植治疗失败，病人的生命几乎难以挽救。
CAR-T细胞治疗技术是在体外应用基因工程技术改造T细胞，使其具有靶向性杀灭特定肿瘤能力后将其回输患者体内特异性杀灭肿瘤的治疗技术，目前是在国际上取得突破性进展的肿瘤免疫治疗技术之一。
大致通过以下步骤进行：
从患者体内提取T细胞
↓↓
利用基因工程技术
将其改造为CAR-T细胞
↓↓
大量扩增CAR-T细胞
↓↓
将其输回至患者体内展开治疗
T细胞是人体内免疫细胞的一种，是人体抵御病原侵袭的天然防线之一。天然的T细胞是“普通兵种”，而CAR-T相当于“特种兵”。
当遇到特定的肿瘤细胞时，被输入患者体内的CAR-T细胞会被激活，大量增殖，并大开杀戒，攻击和杀死病变的白细胞等肿瘤细胞，达到治疗效果。
CAR-T治白血病，非空谈
微医君了解到，去年8月河南省肿瘤医院生物免疫治疗科与其血液科合作完成第一例CAR-T细胞治疗白血病的临床试验以来，到目前已经累计治疗白血病9例，8例疗效为完全缓解，其中第一例患者已无复发生存一年；
累计治疗淋巴瘤8例，2例完全缓解，3例部分缓解，其中最早治疗的2例患者都已无复发生存超过8个月。
赵先生是河南首位接受治疗患者，4年前，被查出“急性B淋巴细胞白血病”，被北京某大医院经过5周期化疗后，进行造血干细胞治疗并获得成功。
2016年6月，白血病复发，他来到河南省肿瘤医院院血液科进行了第二次造血干细胞移植，但以失败告终。
此时，赵先生进入了绝境，剩余生命时间只能按“月”来计算。
2016年8月5日，在河南省肿瘤医院副院长宋永平和该院生物免疫治疗科主任高全立的组织下，血液科与生物免疫治疗科密切合作，为赵先生实行了CAR-T细胞治疗。治疗半个月后复查，在赵先生的体内已检测不到白血病细胞了。
一年时间过去，8月21日，赵先生再次来到河南省肿瘤医院做复查，骨髓形态学、流式细胞学及基因检测结果一一报告出来后，他一颗忐忑的心平静了下来，因为各项检测结果均提示他体内没有白血病细胞的痕迹。
人类已经攻克癌症？
其实距离还很远！
以 CAR-T为代表的免疫疗法，令很多人萌生出攻克癌症的曙光就在前方的憧憬。但可以说，这距离“攻克肿瘤”还有很长的距离。
主要原因有三个：
1
适应症局限于血液肿瘤
虽然从理论上讲，通过改变CAR-T的胞外抗原结合区，可以令其瞄准其他类型的肿瘤，但目前人们发现的肿瘤特异抗原少之又少，而且实体瘤的微环境相对复杂，这使得CAR-T疗法尚难于在实体瘤领域发挥用武之地。
2
脱靶效应
这是指在治疗过程中的“误伤”正常细胞。
CAR-T细胞的杀伤对象是所有表达靶标抗原的细胞，如果一些正常细胞也表达这种抗原，那么就会在治疗过程中被一并杀伤。
譬如，有研究者在进行 CAR-T 细胞治疗转移性肾癌的临床试验时，因为肾癌细胞与胆道细胞表达同样的靶标抗原，导致患者出现了严重的肝中毒。
3
细胞因子释放综合征
在使用CAR-T治疗的过程中，病人会出现发热、疲乏、头痛、癫痫、恶心、寒颤、呼吸困难、急性呼吸窘迫综合征、低血压、急性血管渗漏综合征、心动过速、肝功能损害和肾功能衰竭等症状。
好在人们在对付这类副作用已经有了相当的经验，通过严密的监测和处理，可以实现良好的控制。
尽管有重重困难
这仍是肿瘤治疗发展的重要里程碑
而在这一不断探索前进过程中
无数年轻白血病患者
找到了新生的希望！
（来源综合 丁香园、河南省肿瘤医院、四川名医等 | 本期微医君小编 彬彬）
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